IL RISVEGLIO DEL CADUCEO DORMIENTE: la vera genesi dell'Homo sapiens

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LA NUOVA CONOSCENZA

mercoledì 8 marzo 2017

LEUCEMIE E TERAPIA GENICA


Bimba di 1 anno salvata dalla leucemia grazie a terapia genica, primo caso al mondo

Segnalato dal Dott. Giuseppe Cotellessa (ENEA)

Successo dei medici del Great Ormond Street Hospital di Londra. Intervento possibile grazie a «forbici molecolari» per modificare il Dna della paziente.

Un mese fa, il giorno dopo il primo compleanno della loro bambina, ai genitori di Layla Richards, una bimba inglese malata di leucemia, era stato detto che per la piccola non c’era più alcuna speranza di cura. Oggi, grazie a una terapia genica di frontiera prima sperimentata solo sui topi, Layla è viva, sorride in braccio a mamma e papà e non presenta più tracce del tumore del sangue che le era stato diagnosticato all’età di 3 mesi. Il caso, primo al mondo, è stato annunciato dai medici del Great Ormond Street Hospital di Londra e sarà descritto al prossimo meeting della Società americana di ematologia (Ash), in programma dal 5 all’8 dicembre a Orlando, in Florida. La terapia è stata utilizzata grazie alla collaborazione della compagnia biotecnologica Cellectis. La metodica dell’editing genetico, che utilizza «forbici molecolari» per modificare il Dna, è stata usata sulle cellule di un donatore sano per produrre linfociti T «ogm», geneticamente modificati per uccidere solo ed esclusivamente le cellule leucemiche e per essere invisibili alle pesanti terapie somministrate al paziente, nonché alle sue difese immunitarie. Le cellule disegnate su misura sono state iniettate a Layla, poi sottoposta a un secondo trapianto di midollo (ne aveva già subito uno dopo che la chemioterapia iniziale era fallita) per permettere al suo organismo di riformare un sistema immunitario. Benché sia troppo presto per definire la piccola «guarita dal cancro», la sua ripresa viene considerata «quasi miracolosa». «Un grande, grande passo avanti», dichiara Paul Veys dell’ospedale londinese. Il trattamento messo a punto nell'ospedale londinese si basa sugli ultimi sviluppi della ricerca per la lotta ai tumori, che prevedono il prelievo dei cosiddetti linfociti T dal paziente: si tratta di cellule del sistema immunitario che, dopo essere state "riprogrammate" tramite ingegneria genetica, possono diventare in grado di distinguere ed uccidere le cellule tumorali. Il problema è che le persone malate di leucemia o che sono già state sottoposte a vari cicli di chemioterapia spesso non hanno un numero di linfociti T sufficienti a mettere in atto questo trattamento.

Il nuovo trattamento messo in atto al GOSH prevede l'utilizzo di linfociti T forniti dai donatori, note come UCART19: il lavoro di ingegneria genetica fornisce a queste cellule le armi necessarie a combattere la leucemia. In primo luogo, le rende "invisibili" ad un potente farmaco che altrimenti le ucciderebbe; inoltre, le "riprogramma" per permettergli di individuare e combattere solamente le cellule tumorali. Gli studi su questo nuovo trattamento sono attualmente condotti dal Great Ormond Street Hospital, dall'Institute of Child Health dello University College di Londra (UCL ICH) e da Cellectis, una società francese di biotecnologie. In teoria, la ricerca sarebbe stata ancora nell'ultima fase di sperimentazione, quindi prima ancora dei trial clinici. Ma quando i ricercatori sono venuti a conoscenza della storia di Layla hanno capito che sarebbe valsa la pena provare.

                             Scansione tramite microscopio elettronico di un linfocita 

 "Questa tecnica era già testata ed  efficace in laboratorio, quindi abbiamo pensato di usarla per il trattamento della malattia di questa bambina a cui non avevano dato altre speranze: 'Perché non usare le nuove cellule UCART19?' ", spiega Waseem Qasim, professore di terapia genica dell'UCL ICH e consulente immunologo del GOSH. "Il trattamento era altamente sperimentale ed abbiamo dovuto ottenere permessi speciali, ma lei sembrava perfetta per questo tipo di approccio".
Dal punto di vista clinico, il trattamento è consistito in 1 millilitro di cellule UCART19, che sono state somministrate per via intravenosa. In seguito alla terapia, la piccola paziente è rimasta per alcuni mesi in isolamento per proteggerla dalle infezioni, dal momento che il suo sistema immunitario era stato gravemente indebolito. È stato necessario un po' di tempo perché il corpo di Layla desse i segnali sperati, che ora pare proprio siano arrivati. "Questa è stata la prima volta su un essere umano, non sapevamo se e quando avrebbe funzionato, per cui eravamo al settimo cielo quando i segnali positivi sono arrivati", commenta Paul Veys, direttore del GOSH per i trapianti di midollo osseo. "La leucemia di Layla era così aggressiva che una simile risposta è quasi un miracolo".Ovviamente, i medici coinvolti nello studio e nel trattamento della piccola Layla sono i primi a predicare prudenza. In primo luogo, stiamo parlando di un unico caso. Inoltre, purtroppo sono passati soltanto pochi mesi dalla terapia ed è quindi troppo presto per poter essere sicuri che la bambina sia effettivamente guarita e non corra il rischio di una recidiva. Ad ogni modo, è inutile specificare come circoli un certo ottimismo tra gli scienziati coinvolti. "Abbiamo utilizzato questo trattamento soltanto su una bambina molto forte e dobbiamo essere cauti nel sostenere che questo sarà una valida opzione di trattamento per tutti i bambini", commenta Qasim. "Ma questo è un punto di riferimento nell'utilizzo di una nuova tecnologia di terapia genica e gli effetti per questa bambina sono stati sbalorditivi. Se dovessero essere replicati, questo potrebbe rappresentare un enorme passo in avanti nel trattamento della leucemia e di altri tipi di tumore".

Riscrivere il Dna:

La tecnica è stata a lungo al centro di vivaci polemiche perché permette di riscrivere il Dna rendendo ereditari i cambiamenti. Chiamata Crispr (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats), la tecnica era salita alla ribalta della cronaca nell'aprile scorso, quando un gruppo dell'università cinese Sun Yat-sen l'ha utilizzata per riscrivere il Dna di embrione. Ma la comunità scientifica nutriva già delle riserve, tanto che in marzo un gruppo di ricercatori aveva chiesto una moratoria sulla rivista Nature. Tuttavia i possibili vantaggi continuano ad attrarre numerosi gruppi di ricerca e la Crispr potrebbe essere la chiave per numerose applicazioni, dalla biologia vegetale ai trapianti da animali a uomo.

Come funziona:

Messa a punto nel 2013 fra le università californiane di Berkely e San Francisco, la Crispr è una sorta di forbice naturale che permette di tagliare il Dna in punti specifici e si ispira al funzionamento di un sistema di difesa immunitaria comune fra i batteri. La tecnica permette di cancellare, sostituire e letteralmente riscrivere intere sequenze del codice genetico utilizzando la proteina naturalmente presente in un batterio (chiamata Cas9 endonucleasi), che viene guidato nel punto esatto del Dna da ' tagliare' da una molecola di Rna. È una tecnica facile da utilizzare e precisa, che finora ha permesso di ottenere molto rapidamente in laboratorio modelli di malattie umane e di studiare la funzione di molti geni. Probabilmente è proprio questa "facilità" a preoccupare molti ricercatori, in quanto anche piccole aziende private potrebbero utilizzare la tecnica a fini poco ortodossi.

Da:

http://www.panorama.it/scienza/salute/leucemia-terapia-genica-bambina-salvata/


PER APPROFONDIMENTI:






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DI MARCO LA ROSA
SONO EDIZIONI OmPhi Labs








                             http://marcolarosa.blogspot.it/p/come-fare-per.html 


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